Родители против системы

Восемь семей из разных городов России вышли на одиночные пикеты. Они просят ускорить начало работы нового фонда «Круг добра», чтобы получить дорогостоящие и незарегистрированные в России лекарства, - сообщает сегодня www.asi.org.ru.

На пикеты вышли родители, которые воспитывают детей со спинальной мышечной атрофией. Акции прошли возле зданий администрации и органов здравоохранения в Москве, Подольске, Краснодаре и Ставрополе.

В Иркутске обошлось без пикетов, но тема эта также звучит здесь очень остро. 15 семей из Иркутской области не могут получить лекарство. Подняла эту тему молодая женщина, Евгения Жданова, - мама маленькой девочки из Братска. Ребенок Евгении страдает спинальной мышечной атрофией (СМА), и мать в течение года не может добиться от регионального минздрава внятного ответа - о сроках получения доростоящего лекарства.

Которое жителям России, страдающим этим заболеванием, положено по закону.

Но не все так просто, как может показаться на первый взгляд.


Есть решение суда

Дело в том, что одна ампула лекарства стоит 8 млн рублей. Деньги на эти препараты, как правило, предусматривают в региональных бюджетах, но не все так просто. Не все регионы и не всегда могут найти средства для приобретения лекарств. Родители вынуждены обращаться в различные благотворительные фонды или ждать, когда будут выделены средства на уровне региона.

Молодая мама из Братска подала иск в суд на региональный минздрав.

Однако, несмотря на решение суда в пользу ребенка Евгении Ждановой, которое обязывает министерство здравоохранения Иркутской области обеспечить девочку лекарством, решение суда не исполняется.

Почему – попробуем разобраться. Обращаются люди в суд, как правило, только в том случае, когда все другие возможности решить вопрос исчерпаны. Именно так и произошло. В течение года Евгения вначале вела переписку с региональным минздравом и несколько раз оформляла заявку на получение лекарственного препарата. Но, увы, так ничего и не получив, молодая мама не выдержала, - написала исковое в суд. Однако, министерство здравоохранения Иркутской области в судебном процессе выступило с возражениями на иск Ждановой Евгении. (Прим.автора: в редакции есть копия данного документа).

В итоге, подключились журналисты, волонтеры и депутаты различных уровней. Как уже отмечала выше, выяснилось, что проблема семьи Ждановой - не единственная для Иркутской области, да и в целом - по стране.

Как сообщили "Вести -Иркутск" (региональный выпуск новостей ВГТРК) 13 января, в Прибайкалье сейчас 16 семей нуждаются в получении лекарства для своих детей, и лишь одна семья его получает, а 15 находятся в ожидании. Вчера министр здравоохранения Иркутской области Яков Сандаков, комментируя ситуацию на телекамеру "Вестей" заявил, что в течение января -февраля все семьи будут обеспечены дорогостоящими препаратами. По словам министра, средства на приобретение лекарств пойдут из областного бюджета.

Руководитель движения #ПОМОЖЕМВРАЧАМВМЕСТЕ Вадим Костенко уверен, что эту проблему можно было решить, не доводя дело до суда, если бы региональные власти своевременно занялись ее решением. На его взгляд, если недостаточно средств в бюджете региона, то необходимо добиваться финансирования на эти цели из федерального бюджета, через Минздрав России.

Стоит отметить, что в Иркутской области с 18 ноября прошлого года новый министр здравоохранения. А предыдущий - Наталья Ледяева, как известно, в настоящее время находится под следствием. В течение всего этого года в правительстве региона, в т.ч. в минздраве шли кадровые перестановки. На фоне пандемии коронавируса, все рабочие процессы, связанные с другими задачами, кроме противостояния COVID-19, очевидно, сошли на нет…

Но почему от этого должны страдать больные люди, и уж тем более, - дети? Тем более, когда речь идет о таком серьезном заболевании.


Что такое СМА

Спина́льная мы́шечная атрофи́я (СМА; англ. spinal muscular atrophy, SMA) — разнородная группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением / потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Как сообщает поисковый ресурс Википедия, это генетическое заболевание.

Для спинальных (их причина находится в спинном мозге) мышечных атрофий характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи. У больных отмечаются нарушения произвольных движений — ползания младенцев, ходьбы, удержания головы, глотания. Мышцы рук обычно не страдают.

СМА — одна из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями. В среднем один из 6000 — 10000 детей рождается со СМА, в разных странах частота сильно различается. 50 % детей с СМА не доживают до двух лет (это дети преимущественно с 1-й формой заболевания). SMA может проявиться в любом возрасте, «мягкие» формы проявляются в среднем и пожилом возрасте. В среднем каждый 50-й человек имеет рецессивный ген, способный вызывать СМА.

Радикального лечения не существует.

Предложено несколько препаратов (вальпроевая кислота, бутират натрия и др.), проводятся их клинические исследования в группах добровольцев. Сведений о результативном применении стволовых клеток пока нет. Больные СМА нуждаются в специальном диетическом питании, поддерживающей терапии и многих других попечительских действиях, иначе отмечается усиление отрицательной динамики.


В декабре 2016 в США был одобрен первый специализированный препарат для лечения СМА любого типа — «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен). Нусинерсен (nusinersen), разработанный «Байоджен» и «Айонис фармасьютикал». ого белка SMN усиливается. «Спинраза» вводится интратекально.

Государственный регистр пациентов с диагнозом СМА в России не ведется. С 2016 года пациентов подсчитывает фонд «Семьи СМА». За это время удалось собрать информацию о 989 пациентах и 250–300 погибших. Теоретически (исходя из общемировой статистики заболеваемости) больных может быть около 2–3 тыс., считают в фонде.

По подсчетам фонда «Семьи СМА», в 2020 году лечением в России обеспечены лишь 129 больных.

В 2020 году единственным зарегистрированным в стране препаратом, показанным для терапии СМА является «Спинраза». Препарат «Спинраза» («Нусинерсен») в России был зарегистрирован в августе 2019 года. Его закупку должны оплачивать региональные власти, однако из-за дороговизны препарата лечение получают не все пациенты. Большинство пациентов, получающих лечение, добились его через суд. В регионах пациенты часто получают отказ в предоставлении лечения. Официально региональные власти объясняют это тем, что заболевание отсутствует в программе ВЗН (высокозатратных нозологий), в перечне жизнеугрожающих орфанных заболеваний или других целевых программах.

В августе 2020 года Миндзрав РФ принял решение о включении препарата в государственный перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Это означает фиксацию предельной отпускной цены на лекарство. Эта мера сделает лечение более доступным.

Известно, что на лечение детей с диагнозом СМА жертвовали средства бизнесмены Владимир Лисин , Владимир Гуриев , Алишер Усманов.

23 июня 2020 года Президент России Владимир Путин выступил с инициативой повышения ставки НДФЛ с 13% до 15% для граждан, получающих более 5 млн рублей в год. По предварительным оценкам, эта мера даст бюджету порядка 60 млрд рублей, которые направят на лечение детей с орфанными заболеваниями. Соответствующий законопроект был одобрен Госдумой в первом чтении 21 октября 2020 года. Новый механизм помощи детям с тяжелыми редкими заболеваниями должен заработать с 1 января 2021 года.

24 ноября 2020 года Правительство России включило препарат «Спинраза» в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Распоряжение вступит в силу 1 января 2021 года.


Специальный фонд

5 января президент России Владимир Путин подписал указ о создании специального фонда "Круг добра", который будет финансировать лечение детей тяжелыми жизнеугрожающими и с редкими хроническими, так называемыми орфанными, заболеваниями. СМА считается одним из таких заболеваний.

По словам Александра Ткаченко, главы фонда «Круг добра», первые лекарства детям передадут уже в январе 2021 года. Получателями станут те, кто вошел в предварительно собранные в регионах списки, - об этом на днях сообщило Агентство социальной информации.

«Круг добра» будет принимать и новые заявки. Форму для получения поддержки смогут заполнить как родители, так и региональные минздравы и лечебные учреждения. Обрабатывать заявки будут медицинский отдел, независимые эксперты и экспертный совет фонда.

Предполагается, что в 2021 году фонд получит Faпорядка 60 млрд рублей. «Круг добра» будет финансироваться за счет повышенного НДФЛ, введенного с 1 января 2021 года для людей с доходом более 5 млн рублей в год.


Виктория Триус

В тексте использованы материалы www.asi.org.ru, Facebook (личный профиль В.Костенко, Е.Ждановой), www.vesti.irk.ru, www.ru.m.wikipedia.org

Фото: из личного профиля Е.Ждановой на Facebook